Notre association est née le 29 janvier 2019, après l’annonce d’une SMA-PME, une maladie génétique extrêmement rare et neurodégénérative, diagnostiquée chez Calixte, une petite fille de 11 ans. Face à cette situation et convaincus que la recherche médicale vit une période révolutionnaire, les parents de Calixte ont décidé de se battre pour leur fille et tous les enfants touchés par la maladie de Farber (également concernée par une mutation du gène ASAH1) et la SMA-PME. Ainsi, ils ont créé fin Janvier une association, ASAP for Children, avec comme objectifs : faire connaître cette maladie génétique extrêmement rare (une 12 aine de cas diagnostiqués et référencés dans le monde), trouver d’autres enfants dans le monde atteints par cette maladie (déjà 5 trouvés à date aux USA, en Grèce, en Russie et en Pologne) et lever des fonds afin de pouvoir contribuer au financement de la recherche, notamment en thérapie génique pour guérir un maximum d’enfants.